Bệnh tự kỷ có nguyên nhân từ việc giao tiếp bất thường giữa các tế bào. Kiểm
tra một giả định mới, các nhà nghiên cứu tại trường Đại học y
California, San Diego đã sử dụng một chức năng mới được phát hiện của
một loại thuốc cũ để khôi phục lại các tế bào giao tiếp trong một con
chuột mẫu bị bệnh tự kỷ, giúp làm suy giảm dấu hiệu của các triệu chứng
của rối loạn tâm thần nguy hiểm.
Phát hiện này được công bố trên tạp chí PLOS ONE trong số ra ngày 13/3/2013 vừa qua.
“Giả thuyết của
chúng tôi về sự nguy hiểm của tế bào cho thấy rằng nguyên nhân của bệnh
tự kỷ là do các tế bào bị mắc kẹt trong một chế độ trao đổi chất khép
kín, và không thể giao tiếp được với nhau một cách bình thường, điều này
có thể ảnh hưởng đến sự phát triển và chức năng của não bộ", ông
Robert Naviaux, bác sỹ y khoa, phó tiến sỹ, giáo sư y khoa và đồng giám
đốc của Trung tâm bệnh về ty thể và chuyển hóa tại Đại học UC San Diego
cho biết. "Nhằm ngăn chặn dấu hiệu nguy hiểm của con chuột thí
nghiệm, cho phép các tế bào quay rở lại quá trình trao đổi chất bình
thường và khôi phục việc giao tiếp của tế bào, chúng tôi sử dụng một
loại thuốc đã được sử dụng khoảng gần một thế kỷ để điều trị các bệnh
khác nhau".
"Tất nhiên, điều chỉnh những bất thường trong một con chuột rất khác biệt so với việc chữa bệnh cho con người",
Naviaux nói. Tuy nhiên, kết quả này khích lệ chúng tôi thử nghiệm
phương pháp này trong tương lai, tại một cơ sở thử nghiệm lâm sàng nhỏ
đối với trẻ em bị rối loạn tự kỷ theo độ tuổi. Công việc thử nghiệm này
vẫn còn trong giai đoạn đầu. Chúng tôi nghĩ rằng cách tiếp cận này -
được gọi là liệu pháp điều trị chống purin APT – mở ra một con đường mới mẻ và đầy thú vị định hướng cho sự phát triển của một loại thuốc mới để điều trị bệnh tự kỷ".
Nghiên cứu thành công thuốc trị bệnh tự kỷ
Rối loạn tự kỷ theo độ tuổi (ASDs)
là những rối loạn phức tạp thể hiện bởi những bất thường trong sự phát
triển của ngôn ngữ, hành vi xã hội và tật lặp đi lặp lại của hành vi.
Hàng trăm các yếu tố di truyền và môi trường khác nhau được biết đến như
là yếu tố tạo lên nguy cơ của bệnh tự kỷ. Trong nghiên cứu này, gần một
tá các nhà khoa học của UC San Diego về các chuyên ngành khác nhau đã
hợp tác để tìm một cơ chế thống nhất giải thích về bệnh tự kỷ. Công việc
của họ đã đạt được thành tựu đáng kể đó là một trong ba giải thưởng
quốc tế “Trailblazer”do nhóm Austism Speaks trao tặng trong năm 2011.
Mô tả một lý thuyết
hoàn toàn mới về nguồn gốc và phương pháp điều trị của bệnh tự kỷ bằng
cách sử dụng liệu pháp APT, Naviaux và các đồng nghiệp đã công bố một
kiến thức mới rằng, về cơ bản thì cả cả hai yếu tố di truyền và môi
trường sống đều gây ra hành vi tự kỷ bằng cách, tạo ra một phản ứng tế
bào nguy hiểm - trạng thái trao đổi chất ẩn chứa sự miễn dịch bẩm sinh
và chứng bị kích động.
Khi các tế bào tiếp
xúc với các hình thức nguy hiểm truyền thống, chẳng hạn như nhiễm trùng,
virus hay chất môi trường độc hại, một cơ chế bảo vệ được kích hoạt,
Naviaux giải thích. "Điều này dẫn đến những thay đổi trong chuyển
hóa và biểu hiện gene, và làm giảm sự giao tiếp thông tin giữa các tế
bào lân cận. Nói một cách đơn giản, khi các tế bào ngừng nói chuyện với
nhau, thì trẻ em ngừng nói chuyện".
Bở vì ty thể - vốn được gọi là "nhà máy năng lượng" của
tế bào - đóng một vai trò trung tâm đối với cả loại tế bào có thể lây
nhiễm cho tế bào khác và loại tế bào không thể lây nhiễm, sự miễn dịch
bẩm sinh và chứng kích động, Naviaux và các đồng nghiệp đã tìm thấy một
hệ thống tín hiệu trong cơ thể vừa liên kết với ty thể vừa quan trọng
đối với miễn dịch bẩm sinh. Họ tìm thấy nó trong các ngoại bào a xít
nucleotide như ATP (hợp chất hữu cơ nucleotide có trong cơ thể sống,
giải phóng năng lượng khi chuyển thành một nucleotide khác, ADP) và các
mitokines khác – một loại phân tử tín hiệu được tạo ra bởi ty thể già.
Những mitokines này có
chức năng trao đổi chất riêng biệt bên ngoài của tế bào mà chúng liên
kết với và chúng điều chỉnh các cơ quan thụ cảm hiện diện trên tất cả
các tế bào của cơ thể. Mười lăm nhóm cơ quan thụ cảm purin được kích
thích bởi những ngoại bào nucleotide, và các cơ quan thụ cảm này sẽ kiểm
soát một loạt các đặc điểm sinh học có liên quan đến bệnh tự kỷ.
Các nhà nghiên cứu đã
thử nghiệm trên chuột chất suramin - một chất ức chế tín hiệu purin được
sử dụng trong y tế để điều trị bệnh ngủ châu Phi, ngay sau khi nó được
tổng hợp vào năm 1916. Họ phát hiện ra rằng, chất trung gian APT này có
thể chữa triệu chứng tự kỷ ở các con vật thí nghiệm, thậm chí ngay cả
khi việc điều trị được bắt đầu sau khi triệu chứng bệnh đã bùng phát
mạnh mẽ. Loại thuốc này phục hồi lại 17 loại triệu chứng bất thường, bao
gồm việc bình thường hóa cấu trúc khớp thần kinh não, tín hiệu giữa các
tế bào, hành vi xã hội, phối hợp hệ thần kinh vận động và bình thường
hóa quá trình trao đổi chất của ty lạp thể.
"Hiệu quả nổi bật
thể hiện trong nghiên cứu này là sử dụng APT để “tái lập trình” các phản
ứng nguy hiểm của tế bào và giảm sự kích động tinh thần, mở ra một cơ
hội để phát triển một loại thuốc kháng sinh để điều trị chứng tự kỷ và
một số rối loạn khác", Naviaux cho biết.
Zarazuela Zolkipli,
Lin Wang, Tomohiro Nakayama, Jane C. Naviaux, Le Thuy P., Michael
Schuchbauer, Mihael Rogac, Qingbo Tang, Laura L. Dugan, và Susan B.
Powell là các nhà khoa học có đóng góp cho nghiên cứu này.
Kinh phí cho dự án
được tài trợ bởi Autism Speaks, Quỹ UCSD Christini, Quỹ từ thiện Jane
Botsford-Johnson, Quỹ từ thiện Gia đình Wright, Quỹ từ thiện Lennox, Quỹ
từ thiện Larry L. Hillblom, Quỹ từ thiện Gerber, và Quỹ từ thiện Wish
của Hailey.
Bệnh tự kỷ có nguyên nhân từ việc giao
tiếp bất thường giữa các tế bào. Kiểm tra một giả định mới, các nhà
nghiên cứu tại Đại học California, San Diego School of Medicine đã sử
dụng một chức năng mới được phát hiện của một loại thuốc cũ, để khôi
phục lại các tế bào giao tiếp trong một con chuột mẫu bị bệnh tự kỷ,
giúp làm suy giảm dấu hiệu của các triệu chứng của rối loạn tâm thần
nguy hiểm.
|
Phạm Thị Bích Thu (Sciencedaily) |